研究发现血液肿瘤致命弱点有望推动靶向治疗_新知

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2025-09-05 16:25:22

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新华社赫尔辛基9月4日电（记者朱昊晨徐谦）斯德哥尔摩消息：一项新研究发现，某些血液肿瘤细胞存在可被药物“精准靶向”的薄弱环节，这使得在不损伤健康细胞的情况下“定向”清除癌细胞成为可能。

瑞典卡罗琳医学院日前发布公报说，该机构研究人员参与的国际团队重点研究了一种名为骨髓增生异常综合征（MDS）的血液肿瘤。该病主要影响老年人，目前治疗手段有限，治愈难度较大。

团队发现，体细胞中SF3B1基因发生突变引发骨髓增生异常综合征，但这种突变在导致疾病的同时，也恰好成为癌细胞的致命弱点，因为携带该突变的癌细胞会错误处理遗传信息，导致关键蛋白质UBA1合成异常。缺乏UBA1会使癌细胞内部秩序紊乱，变得更加脆弱。

基于这一弱点，团队测试了能够阻断UBA1的药物TAK-243，试图对本就缺乏UBA1的癌细胞进行“雪上加霜”式打击。结果显示，该药物可有效杀死癌细胞，而UBA1水平正常的健康细胞基本不受影响。这一结果已在多种实验模型中得到验证，其中包括来源于真实患者的细胞。

公报指出，目前骨髓增生异常综合征的治疗主要集中在缓解贫血等症状。干细胞移植是一种有治愈潜力的方法，但风险较高、对患者挑战较大，因此开发副作用更小、靶向性更强的新药十分迫切。此次研究为直接针对突变癌细胞的靶向治疗提供了新思路。

下一步，团队计划评估药物联合方案，以期进一步提升疗效并推动研究成果向临床应用转化。相关成果已发表在国际学术期刊《白血病》上。